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华声在线5月4日讯（通讯员 宋青青 王丹 记者 邓桂明）5月5日是世界肺动脉高压日，肺动脉高压患者因为缺氧导致嘴唇紫绀，因此他们又被称为“蓝嘴唇”。5月4日，湖南省儿童医院心脏中心召开儿童肺动脉高压病病友会，专家表示，肺动脉高压孩子通过早期发现、积极治疗，完全可以恢复正常生活学习。

一直以来，肺动脉高压跟其他罕见病一样，因患者人数少、药物研发成本高，一度面临价格高昂甚至无药可用的困局。随着近年来我国政策上的不断优化，越来越多罕见病患者用药问题得到了显著改善，今年3月，降肺高压靶向药曲前列尼尔正式进入湖南省“双通道”支付，曾经9000多元一瓶的药1000多元就能购买，这无疑为患者带来了巨大的生命曙光。

“从每一两个月买药费近万元，到现在购药仅需一千多元，我们国家是真正把罕见病的药价‘打’了下来，极大减轻了家庭负担，我们对治疗更有信心了！”小患者阳阳（化名）的爸爸方先生分享孩子治疗经历时，由衷地表达感激之情。

2岁10个月大的阳阳家住长沙县，2022年，阳阳总是哭闹着喊肚子痛，家长带他去当地医院检查，一直当做肠胃气胀问题治疗。直到有一次，阳阳突然在哭吵中晕厥，转院至省儿童医院行心脏彩超等进一步检查，最终确诊为重度肺动脉高压，已发生严重心衰，由于病情危重，阳阳被送往ICU紧急救治，通过联合用药，其心衰问题得到明显改善，右心功能基本恢复，脱离生命危险。

“肺动脉高压虽然属于罕见病范畴，但事实上，在儿童中并不算是特别罕见的疾病，很多先天性心脏病的儿童如果延误治疗是可以诱发肺动脉高压的。”湖南省儿童医院心血管内科主任医师肖云彬教授表示，肺动脉高压是各种原因导致的肺血管床结构和/或功能的改变，表现为肺血管阻力进行性增加、肺动脉压力进行性增高、伴或不伴有小肺动脉病变，最终引起右室扩张，导致右心功能衰竭甚至死亡的恶性肺血管症候群。简单来说，肺动脉高压就是一种发生在肺部的高血压，随着患者肺部血管压力和阻力的持续性升高，最终可导致心脏及肺部衰竭。

肖云彬介绍，儿童的肺动脉高压特征表现较不典型，如婴幼儿的肺动脉高压，往往仅表现为不吃奶，或吃奶出现停顿、体重不增长、呼吸急促等，因此很多家长及基层医疗单位易误认为是消化系统或者呼吸系统疾病进行检查或治疗，从而延误最佳治疗时期，“就像这次阳阳就诊时，其实我们就发现他存在明显的个头矮小、体重不增长、呼吸费力等情况，但是家长都当做是普通的营养不良，并未引起重视。”肖云彬表示，正因为大部分家长的类似心理，导致孩子真正确诊肺动脉高压时，往往已处于高风险状态，治疗难度明显增大。因此，建议有上述症状的婴幼儿或者有经常性不明原因胸闷、乏力等症状的青少年儿童都及时到医院进行专业筛查。

“肺动脉高压患儿如果能早期发现，及时规范治疗是能够明显改善其预后，让其生存期更长，生存质量更高，因而早期发现及时规范用药非常重要。”肖云彬表示，肺动脉高压虽然是一种难治性、预后差的疾病，但近年来随着靶向药物的治疗进展，患者的生存率和生活质量都得到明显改善。早期及时降压，治疗保护好右心功能，孩子就能有良好生存状态，能正常生活及上学。